Toxicology - Prof. RNDr. Jiří Patočka, DrSc - Dirucotid

Dirucotid – lék proti skleróze

Jiří Patočka

Roztroušená mozkomíšní skleróza (RS) je onemocnění centrálního nervového systému (CNS). Objevuje se nejčastěji mezi 20. a 40. rokem života a v obecně chápaném slova smyslu není smrtelná. Poprvé byla popsána jako samostatná choroba v roce 1860. Průběh RS je individuální a existují čtyři rozdílné typy průběhu s velmi pestrou paletou příznaků. Příčina nemoci není známa, ale je definována jako autoimunitní onemocnění, kdy imunitní systém napadá vlastní tkáně organismu. V případě RS jsou cílem útoku myelinové pochvy nervových vláken. Poškození myelinové pochvy, která chrání nervová vlákna CNS, vede k narušení přenosu nervových vzruchů. RS je jedním z nejčastějších onemocněním CNS.

RS je v současné době chorobou, kterou lze diagnostikovat již v jejím počátku a zahájit tak co nejdříve léčbu. Onemocnění však nelze vyléčit a pacient se musí smířit s tím, že nemoc jej bude omezovat v běžném životě a snižovat kvalitu života. Dosud nebyl nalezen žádný lék, který by byl schopen zcela zastavit postup choroby. Terapie RS je proto zaměřená na úlevu od potíží, prevenci relapsů a zpomalení progrese onemocnění tak, aby byla kvalita života příliš netrpěla. Hledají se proto stále nová a účinnější léčiva.

Takovým novým léčivem je také dirucotid (MBP8298), lineární syntetický peptid složený ze 17 aminokyselin, které představují část sekvence lidského myelinu mezi 82. až 98. aminokyselinou. Tato sekvence zahrnuje imunodominantní oblast pro B- i T-lymfocyty při RS. Předběžné výsledky klinických zkoušek prokazují, že dirucotid je netoxický, pacienty je dobře tolerován a zmírňuje většinu příznaků nemoci (Warren et al. 2006). V současné době běží 4 klinické studie v indikaci RS s termínem ukončení od konce roku 2009 do konce roku 2011. Výsledky testů jsou natolik slibné, že dirucotid byl zvolen koncem roku 2008 molekulou měsíce (Anonym 2008).

Asp-Glu-Asn-Pro-Val-Val-His-Phe-Phe-Lys-Asn-Leu-Val-Thr-Pro-Arg-Thr

Literatura
Anonym. Molecule of the month. Dirucotide. Drug News Perspect 2008; 21: 572.
Warren KG, Catz I, Ferenczi LZ, Krantz MJ. Intravenous synthetic peptide MBP8298 delayed disease progression in an HLA Class II-defined cohort of patients with progressive multiple sclerosis: results of a 24-month double-blind placebo-controlled clinical trial and 5 years of follow-up treatment. Eur J Neurol 2006; 13: 887-895.